ലോകത്തിലെ ഏറ്റവും വിലകൂടിയ മരുന്നിന് ബ്രിട്ടനില്‍ അനുമതി ലഭിച്ചു. അപൂര്‍വ ജനതിക രോഗമായ സ്‌പൈനല്‍ മസ്‌കുലര്‍ അട്രോഫി ചികിത്സയ്ക്കുള്ള മരുന്നിനാണ് യുണൈറ്റഡ് കിങ്ഡംസ് നാഷണല്‍ ഹെല്‍ത്ത് സര്‍വീസ് അംഗീകാരം നല്‍കിയത്. ഒരുഡോസിന് 18 കോടി രൂപയാണ് വില.
ശരീരത്തിലെ പേശികള്‍ ദുര്‍ബലമാകുകയും അതേതുടര്‍ന്ന് തളര്‍ന്നുപോകുകയും ചെയ്യുന്ന രോഗവാസ്ഥയാണ് സ്‌പൈനല്‍ മസ്‌കുലര്‍ അട്രോഫി. 6000 മുതല്‍ 11000 കുട്ടികളില്‍ ഒരാള്‍ക്ക് എന്നനിരക്കിലാണ് ഈ ജനതിക രോഗം കണ്ടുവരുന്നത്. സ്‌പൈനല്‍ കോഡിലെ മോട്ടോര്‍ ന്യൂറോണിന് നാശം സംഭവിച്ച് ശരീരത്തിലെ പേശികള്‍ ദുര്‍ബലമാകുന്ന അവസ്ഥയാണിത്.എസ്എംഎന്‍ ജീനാണ് ഈ ന്യൂറോണിനെ നിയന്ത്രിക്കുന്നത്.
ജനതികമാറ്റംമൂലം ന്യൂറോണിന് നാശംസംഭവിക്കുകയും കുട്ടികളുടെ പേശികള്‍ക്ക് തളര്‍ച്ചയുണ്ടാകുകയുമാണ് ചെയ്യുന്നത്. എസ്എംഎന്‍1 ജീനില്‍ ജനതികമാറ്റംവരുമ്പോഴാണിത് സംഭവിക്കുന്നത്. അതിന്റെഫലമായി പ്രോട്ടീന്‍ ഉത്പാദനം നടക്കാതെവരും. അതേതുടര്‍ന്ന് എസ്എംഎന്‍ 2 ജീനിനെ ആശ്രയിക്കേണ്ടിവരുമെങ്കിലും ആവശ്യമായ പ്രോട്ടീന്‍ നിര്‍മിക്കാന്‍ കഴിയാത്ത സാഹചര്യമുണ്ടാകും. ഇതാണ് രോഗാവസ്ഥയ്ക്ക് കാരണമാകുന്നത്.
സോള്‍ഗെന്‍സ്മ എന്ന മരുന്ന് അതിവേഗം പ്രവര്‍ത്തിച്ച് രോഗം സുഖപ്പെടുത്തുമെന്നാണ് കണ്ടെത്തിയിരിക്കുന്നത്. കേരളത്തില്‍ കഴിഞ്ഞ ഒക്ടോബറില്‍ ഈ മരുന്ന് നിലമ്പൂര്‍ സ്വദേശികളായ ദമ്പതിമാരുടെ കുഞ്ഞിന് കുത്തിവെച്ചിരുന്നു.